T24 Sağlık
Araştırmacılar, genetiği değiştirilmiş bir domuz böbreğiyle bir maymunun iki yıldan fazla hayatta kalmasının ardından organ nakli alanında büyük bir adım atıldığını iddia etti. Bu çalışma, bilim insanlarının genetiği değiştirilmiş domuzları, organ yetmezliği olan hastalar için küresel donör sıkıntısına potansiyel bir çözüm olarak gördükleri ABD biyoteknoloji şirketi eGenesis ve Harvard Tıp Okulu'nda gerçekleştirildi.
Organ bağışçısı eksikliği nedeniyle her gün yaklaşık 13 kişi böbrek naklini beklerken ölüyor, ancak bazı bilim insanları sorunun cevabının domuzlar olabileceğini düşünüyor.
Domuzlardan alınan böbrekler maymunlara nakledildi
Amerika Birleşik Devletleri'nde 90 binden fazla kişi böbreklerinden biri veya her ikisi de başarısız olduğu için yeni böbrek için bekleme listesinde. Araştırmalar, dünya çapında insanların yaklaşık yüzde 8 ila yüzde 16'sının böbrek sorunları yaşadığını ve bunun, 2019'da 250 binden fazla insanın ölümüne yol açarak önde gelen ölüm nedeni olduğunu gösteriyor. Diyaliz, kandaki atıkların ve ekstra sıvıların uzaklaştırılmasına yardımcı olabilir, ancak sağlıklı bir böbreğin yaptığı işin yalnızca yüzde 10 ila yüzde 15'ini yapabildiğinden, diyalizdeki kişiler tedaviye başladıktan sonraki beş yıl içinde yüzde 50 ölüm riskiyle karşı karşıya kalır.
Araştırmacılar genetiği değiştirilmiş domuzlardan alınan böbrekleri, "rekor bir süre" olarak kabul edilen süre boyunca yaşayan maymunlara naklettiler. Bilim insanları, böbreklerinin başka bir türe aktarılabilmesi ve organların reddedilme olasılığını artırmak için domuzların genetiğini değiştirdiler. Bir insan başka bir insana organ bağışlasa bile alıcı, vücudunun bağışlanan organı reddetmemesi için hayatının geri kalanında bağışıklık sistemini baskılayacak ilaçlar almak zorunda.
Bilim insanları alternatifler ararken, birkaç araştırmacı ekibi, domuz organlarının anatomik olarak insan organlarına benzemesi ve domuzların hızla çoğalması nedeniyle bir seçenek olup olamayacağını görmek için deneyler yapmaya başladı. Yeni çalışma için bilim insanları Yucatan domuz cinsini seçti çünkü ortalama Amerikalı kadınla benzer bir ağırlığa sahipti ve böbreği de yaklaşık olarak insanınkiyle aynı büyüklükte.
Araştırmacılar, daha önceki domuzlardan primatlara bağış deneylerinde, önemli sayıda bağışıklık bastırıcı ilaç kullanmak zorunda kaldıklarını, bunun da deneylerin insan organ bağışı deneyine çevrilemeyeceği anlamına geldiğini söyledi. Ancak bu denemede, genetik değişiklikler o kadar etkili oldu ki, yalnızca bir insanın tolere edebileceği kadar ilaca ihtiyaç duyuldu.
Araştırmacılar, domuzdaki üç gen modifikasyonunun kritik olduğunu söyledi. Biri, alıcının vücudunun böbreği reddetmesini tetikleyebilecek, şeker moleküllerinden oluşan zincir benzeri yapılar olan glikol antijenlerini üreten genlerin bir kısmını devre dışı bıraktı. Diğer ekipler bu tür bir gen düzenlemesini kullandı ancak alıcı hayvanlar o kadar uzun yaşamadı. Yeni çalışmanın arkasındaki araştırmacılar, bu çalışmada maymunların ömrünü uzatmak için iki ek gen düzenlemesinin anahtar olarak göründüğünü söyledi.
Beşi bir yıldan fazla, biri ise iki yıldan fazla yaşadı
İkinci düzenleme, böbrek yollarını düzenleyen yedi insan genini eklemekti. Araştırmacılar ayrıca, organ başka bir türe nakledildiğinde aktif hale gelmelerini önlemek için, androjen retrovirüsleri (domuzda latent veya inaktif olan antik viral enfeksiyonların kalıntıları) da etkisiz hale getirdi. Bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlarla birleştirilen gen düzenlemelerinin tam kombinasyonu, araştırmacıların uzun vadeli hayatta kalmayı değerlendirdiği şeyi destekledi.
Yedi insan geni olmadan domuzlardan böbrek alan maymunların hiçbiri 50 günden fazla hayatta kalmadı. Tam kombinasyonu elde eden maymunlar çok daha uzun yaşadı: Beşi bir yıldan fazla, biri ise iki yıldan fazla yaşadı. Testler, bağışlanan tek böbreğin iki doğal böbrek kadar iyi performans gösterdiğini kanıtladı.
eGenesis'in başkanı ve CEO'su Dr. Mike Curtis, araştırmacıların önümüzdeki birkaç ay içinde insanlarda klinik deneyleri başlatmanın yolunu oluşturmak için ABD Gıda ve İlaç İdaresi ile birlikte çalışacağını söyledi.
Ocak 2022'de Maryland Üniversitesi'ndeki araştırmacılar genetiği değiştirilmiş bir domuzun kalbini 57 yaşındaki Maryland'li bir adama nakletti. Adamın ölümcül kalp hastalığı ve tıbbi geçmişi nedeniyle bir insan donörden kalp almaya uygun değildi. Doktorlar naklin iyi gittiğini söyledi ancak adam iki ay sonra hayatını kaybetti.
Eylül ayında, son dönem kalp hastalığı olan 58 yaşındaki bir adama genetiği değiştirilmiş bir domuzdan donör kalbi takıldı ve o hala hayatta.